의학정보

희귀 질환은 전 세계적으로 수많은 사람들에게 영향을 미치는 질환으로, 그 종류만 해도 7,000여 가지에 달해요. 이러한 질환들은 개별적으로는 발생 빈도가 낮지만, 전체적으로는 많은 환자들이 고통받고 있어요. 2025년 현재, 희귀 질환 치료제 개발은 그 어느 때보다 활발하게 진행되고 있으며, 다양한 최신 연구와 혁신적인 접근법이 주목받고 있어요.1.유전자 치료와 RNA 기반 치료제의 발전희귀 질환 치료제 개발에서 유전자 치료와 RNA 기반 치료제는 획기적인 전환점을 맞이하고 있어요. 2025년 현재, CRISPR-Cas9 기술을 활용한 유전자 편집 기술은 더욱 정교해져 특정 유전적 결함을 수정하는 데 성공적으로 적용되고 있어요. 이 기술은 특히 척수성 근위축증(SMA)과 같은 희귀 유전 질환에 대한 치..